ゴーシェ病 鳥大病院が国内初治験 3年後薬承認目指す

ゴーシェ病について説明する成田綾助教=米子市西町、鳥取大医学部付属病院
 鳥取大医学部付属病院(米子市西町)の脳神経小児科の研究グループが11日、治療薬のない難病「神経型ゴーシェ病」の患者を対象にした治験を国内で初めて開始したと発表した。たんを出しやすくする去痰剤に含まれる成分「アンブロキソール塩酸塩」を活用。治療法の有効性や安全性を検証し、3年後に治療薬の承認を目指す。

 ゴーシェ病は、細胞内の酵素の機能不全などで、糖脂質が分解されず蓄積する先天性の代謝異常症。肝臓、脾臓(ひぞう)の肥大といった内臓症状や、無意識に体の一部がぴくぴく動く「ミオクローヌス」、眼球の運動障害などの神経症状が現れる。

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2019年6月12日 無断転載禁止

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