遺伝子の異常で筋肉の萎縮が進む指定難病の脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）。２万人に１人に起きる先天性疾患で、かつては「治らない」ともされたが近年、効果的な治療薬が相次いで開発された。専門医は早期発見と治療の大切さを訴えている。

乳幼児が大半

　問題の遺伝子はＳ...